[보도자료]초고가 신약 치료효과 실태 발표 및 신속등재 재검토 촉구 기자회견

□ 경실련, 건강사회를위한약사회(이하 건약), 한국중증질환연합회는 <초고가 신약 치료효과 실태 발표 및 신속등재 재검토 촉구 기자회견>을 개최하고 정부에 졸속적인 신약의 건강보험 보장 확대 추진 중단과 사후평가방안 마련을 요구했다.

• 배경 및 제도 현황

약품비 증가와 효과의 불확실성 : 2020~2024년 건강보험공단이 협상한 신약 약품비는 연평균 13.1% 증가하여, 건강보험료 인상률의 약 8배에 달한다. 반면 FDA 가속 승인 항암제를 5년 이상 추적 관찰한 결과, 41%가 전체 생존율이나 삶의 질 개선 효과를 입증하지 못하는 등 고가신약의 효과 검증 절차가 간소화되면서 치료 효과의 불확실성은 큰 상황이다.

• 정부의 약가제도 개편안 내용 및 문제

희귀질환 치료제 ‘초고속 등재’ 추진 : 정부는 희귀질환 치료제의 접근성을 높이기 위해 건강보험 급여 등재 허가 기한을 기존 240일에서 100일로 단축하는 '신속 등재' 정책을 발표했다.

가치기반 평가체계 폐지 : 기존에는 임상적 유용성과 비용효과성 등에 대한 검토하는데 150일이 소요되었으나 개편안은 이 과정을 모두 생략하고 허가사항에 따른 급여기준 설정만 1개월 내에 마치는 것으로 변경되었다. 이는 신약의 임상적 가치의 검증 과정을 없애고, 모든 희귀약품이 검증 없이 등재되는 결과를 초래할 것으로 보인다.

가치기반에서 외국의 ‘거품가격’으로 약가결정 방식 전환 : 기존에는 신약의 가치에 기반하여 60일간 협상을 통해 가격을 결정했으나 개선안은 주요 8개국의 표시가격인 ‘등재 가격’ 평균을 참고하여 1개월 내에 결정하게 된다. 외국의 ‘등재가격’은 실제 거래가격보다 부풀려진 경우가 많은데, 소위 ‘가짜 가격’을 기준으로 삼아 제약사가 원하는 비싼 가격이 반영될 가능성이 높다.

• (실태) 초고가 신약의 치료 효과 평가 결과 : ‘기적의 항암제’의 허상.

정부는 연간 수천만원~수억원에 달하는 초고가 의약품의 불확실성(효과 미비 및 재정 누수)을 관리*하고 있다.

*(성과기반 위험분담제) 의약품의 효과(성과)개선지표를 충족하는지 확인 후, 이를 달성하지 못했을 경우 제약사에게 약품비 일부를 부담시켜 효과의 위험을 제약사와 분담하는 방식

**(사전승인제) 의약품의 불확실성을 관리하기 위해 환자에게 사용하기 전에 환자가 사용 조건에 부합하는 지 여부를 승인받아 투약하는 제도

건강보험심사평가원이 공개한 고가 신약의 성과평가 자료에 의하면, ‘기적의 항암제’로 불린 킴리아주(치료비용:3억 6천만원)는 환자의 59.1%에서 치료 효과가 없었던 것으로 나타났다, 킴리아주는 사전승인제 대상은 아니다. 건보재정에서 지출된 비용의 일부는 건보공단에 환급되겠지만 불필요하게 지출된 건강보험 약품비만 약 766억 원으로 추산된다.

투약 전 적격성을 심사하는 사전승인제를 적용받는 스핀라자주(9천2백만원)와 럭스터나(3억 3천만원)조차도 환자의 절반은 치료료과를 보지 못했다.

한국의 초고가 의약품에 대한 프랑스 보건당국(HAS)평가 결과, 전체 목록의 54%에서 기존 약제 대비 효과개선이 없거나 경미하다고 평가했다.

• (문제점 1) 옥석을 가리는 평가체계를 고도화하지 않고 아예 폐지

우리나라 초고가 신약의 성과 평가결과에 의하면 터무니없이 비싼 가격에 걸맞지 않은 효과를 내는 것으로 확인됐다. 정부는 불확실성을 가진 초고가 신약에 대한 효과평가체계를 8개 성분(13개 적응증)에 적용해왔지만 그 평가 결과를 공개하지 않아 환자에게 신약의 치료효과에 대한 막연한 환상을 심어주고 있다. 주요 선진국에서는 초고가 신약에 대한 평가결과를 투명하게 공개하고 있다.(프랑스 초고가 신약에 대한 평가 결과 공개_본문 표5 참조)

희귀질환자에게 중요한 것은 효과 좋은 약을 신속히 도입하는 것이다. 이를 위해 정부는 옥석을 가려주는 평가체계를 운영하고 그 결과를 환자에게 투명하게 공개하여 환자가 치료가능성을 예측할 수 있도록 해야 한다.

그러나 정부의 개편안은 옥석을 가리는 평가체계를 고도화하는 것이 아닌 아예 폐지하여 “효과없음”에 대한 위험과 약값 부담을 환자에게 전가하는 방향으로 개악됐다. 기존 제약사가 급여 신청 시 ‘임상적 유용성 평가’와 ‘경제성 평가(효과 대비 적정 가격)’ 절차를 생략해 사전 검증을 면제하여 문턱을 낮췄지만, 이를 보완할 핵심 수단인 ‘종합적 사후평가’는 방법론조차 부재한 상황이다. 환자의 접근성 강화가 아닌 안전 위협방안이 될 것이다.

• (문제점 2) 개선된 효과에 부합하는 합리적 가격결정체계 폐지

개선된 효과에 부합하는 가격을 결정하는 가치기반 약가결정방식(value for money)를 폐지하고 외국 8개국의 가짜 가격을 참고하여 국내 약가를 결정할 경우 ‘거품 낀 가격’을 반영하는 퇴행적 가격제도로 전락할 우려가 크다.

7. 년 이내 식약처 승인 후 아직 급여되지 않은 희귀의약품이 60개(성분 기준)에 달한다. 이 중 53개 의약품의 평균 치료비용은 2.7억원에 달했다(부록 참고). 향후 제약사가 제시하는 가격을 그대로 받아들일 경우 추가로 등재될 희귀의약품 약품비는 최소 1조 5천억원이 추가로 발생할 것으로 추정된다(1개 치료제당 연간 100명씩 사용한다고 가정).

• (요구사항) 암 등 희귀중증질환자에게 신약은 생명과 직결된 절박한 문제이다. 신약의 효과에 대한 정보가 충분히 제공되지 않아 환자는 막연한 기대로 의약품을 복용하지만 기대보다 효과없는 신약은 환자에게 또 다른 좌절감을 줄 뿐이다. 정부는 효과의 불확실성을 지닌 의약품에 대해 옥석을 가리는 체계를 마련하고 환자에게 그 정보를 투명하게 공개해야 한다. 그러나 정부는 신약 접근성의 속도만을 강조할 뿐 불확실한 위험과 재정부담을 환자와 국민에게 전가하려 하고 있다. 이에 우리 단체는 정부의 졸속적인 신약 신속 등재 및 약가결정제도 개편 추진에 대해 깊은 우려를 표한다. 환자와 국민 모두를 위한 의약품 정책이 되기 위해서는 ▲ 초고가 의약품에 대한 면밀한 평가체계 마련과 투명한 결과 공개, ▲ 세계적 흐름과 역행하는 A8 평균가 결정방식 철회 ▲ 급증하는 약품비에 대한 관리방안이 마련되어야 한다. 정부는 ‘깜깜이’ 행정을 멈추고 사회적 합의를 통해 제도를 도입해야 한다. 환자 안전이 보장된 신속접근, 엄격한 평가체계, 그리고 이를 뒷받침할 재정관리가 유기적으로 작동해야 한다. 이에 우리는 보건복지부에 다음과 같이 요구한다.

신약 효과 평가 결과를 전면 공개하라 : 환자의 알 권리를 보장하고 막연한 기대를 방지하기 위해 임상적 유용성 평가 결과(QALY 등)를 공개해야 한다.

구체적 사후평가 방안을 마련하라 : 신속 등재 도입 전, 효과 불확실성을 통제할 수 있는 엄격한 사후 검증 체계를 우선 구축해야 한다.

고가 신약으로 인한 재정관리방안을 마련하라 : 신속 등재 시 예상되는 투명한 재정 소요 규모와 구체적인 재원 조달 방안을 공개해야 한다.

사회적 논의 기구를 구성하라 : 밀실 행정을 중단하고 환자, 국민, 전문가가 참여하는 공정한 논의를 통해 약가제도를 개편해야 한다.

[첨부.1] 초고가신약 치료효과 분석 실태 및 개선방안(총 13매)