혁신신약

기존에 치료제가 없는 질병을 고치는 신약. 특정 질환에 대한 약의 효능이 기존에 나온 여타 약물과 구별된다.

질병을 일으키는 단백질을 밝혀내고 이를 치유하는 물질을 찾는 후보물질 탐색을 거쳐 동물실험을 하는 전임상, 안전성과 약효를 검증하는 임상 1·2·3상 단계를 밟는다.

만성백혈병 치료에 쓰이는 "글리벡",발기부전 치료제 "비아그라" 등이 대표적이다. 앞서 개발된 신약을 통해 비슷한 효능을 만들어내는 "개량형 신약(best-in-class)"과는 구별된다.

[네이버 지식백과] 혁신 신약 [first-in-class] (한경 경제용어사전, 한국경제신문/한경닷컴 )

혁신신약

신약의 연구개발 등에 일정 규모 이상의 투자를 하여 「제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법」 제 7조에 따라 인증을 받은 혁신형 제약기업이 개발하고자 하는 신약 중에서 식품의약품 안전처장의 지정을 받은 것

[ 공중보건 위기대응 의약품 및 혁신신약 개발지원법안 제2조 3호 ]

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의약품 품목허가·신고·심사 규정

제 7조(심사자료의 요건)

6. 임상시험성적에 관한 자료

가. 일반사항

1) 국내자료의 경우 식품의약품안전처장이 지정한 임상시험실시기관에서 실시한 것으로서 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」별표 4의 의약품 임상시험 관리기준의 규정에 적합한 자료로서 임상시험계획서의 변경사항, 최종 임상시험계획서 등이 첨부된 자료

2) 외국자료의 경우 다음의 어느 하나에 해당하는 자료

가) 허가신청 당시 제출되어 평가된 임상시험성적자료로서 허가국 정부(허가 또는 등록기관)가 제출받았거나 승인하였음을 확인한 것 또는 이를 공증한 자료

나) 과학논문인용색인(Science Citation Index)에 등재된 전문학회지에 게재된 자료

다) 그 내용을 검토하여 실시기관의 신뢰성이 인정되고 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」별표 4의 의약품 임상시험 관리기준에 의하여 실시한 것으로 판단되는 자료

3) 의약품에 있어서 임상시험의 종류는 일반적으로 별표 5의 개발단계별 임상시험의 형태 및 종류와 같으며, 가교자료를 수집하고자 하는 경우에는 별표 6의 외국임상자료 등에 대한 검토 및 가교시험 결정방법에 따른다.

4) <삭 제>

5) 약동학시험을 실시하는 경우 시험에 이용되는 기기는 모든 작업기록을 유지·보존할 수 있는 제어시스템에서 작성된 분석제어시스템 기록자료를 제출하여야 한다.

나. 시험방법 등

1) 국내 또는 외국에서 개발 중인 신약의 경우에는 별표 5의 개발단계별 임상시험의 형태 및 종류에서 정한 바와 같이 개발단계에 적합하고 과학적·의학적으로 타당한 연구방법론에 의하여 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」별표 4의 의약품 임상시험 관리기준에 따라 실시된 것이어야 한다.

2) 한국인을 대상으로 가교자료의 수집을 위하여 임상시험을 실시하는 경우에는 임상시험자료집에 근거하여 외국임상자료의 국내 적용을 타당하게 입증할 수 있어야 한다.

다. 시험예수

1) 피험자수는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 합리적으로 결정되어야 한다.

2) 탐색적 임상시험(예 : 단회 또는 반복투여 약동/약력학연구, 용량내약성연구, 약물상호작용연구, 용량반응탐색연구, 대리결과변수 또는 약리학적 임상적 결과변수를 사용한 단기간의 임상시험) 또는 가교자료수집을 목적으로 하는 임상시험의 경우에는 의약품의 특성과 임상시험방법 등에 따라 임상시험의 목적에 맞게 피험자수가 합리적으로 결정되어야 하며, 치료적 또는 임상적 확증임상시험의 경우에는 가능한 평가방법에 따라 안전성·유효성이 입증될 수 있도록 피험자수가 통계학적으로 타당하게 확보되어야 한다.

라. 평가

1) 해당 적응증 등에 대하여 임상적 유의성이 있는 경우 이를 인정한다. 다만, 신약의 경우 치료적 또는 임상적 확증임상시험자료 1편 이상을 제출하여야 한다.

2) 항균제 및 항생제에서 새로운 유효균종을 추가하는 경우에는 효력시험자료를 추가로 제출하여야 한다.

3) 신약의 임상시험성적에 관한 자료에는 해당 의약품에 대한 민족간 요인의 차이에 의해 안전성과 유효성이 영향을 받을 수 있는 정도를 기술한 설명자료로서 외국임상자료의 국내 적용에 대한 평가를 용이하게 하기 위하여 외국임상자료 또는 가교자료에 포함된 정보를 근거로 민족간 요인의 차이를 입증하기 위한 과학적인 설명자료가 포함되어야 한다. 다만, 가교자료 제출면제요건에 해당하는 경우 이를 입증하기 위한 다음 자료를 첨부하여야 한다.

가) 외국임상자료에서 얻어진 안전성·유효성 관련 정보와 비교한 자료

나) 상기 가)의 자료를 이용하여 가교자료의 제출면제(외국임상자료의 국내 적용)가 타당함을 입증하는 근거

4) 살균소독제의 경우 임상시험성적에 관한 자료는 효력시험자료로 갈음할 수 있다.

5) 임상시험의 종류 중 약동학, 약력학 평가 등 임상약리시험을 동일 주성분을 함유한 두 제제의 생체이용률이 통계학적으로 동등하다는 것을 보여주기 위한 목적으로 실시한 경우에는 원칙적으로 「의약품동등성시험기준」에 따라 평가한다.

마. 기타

항암제 등과 같이 의약품 및 대상질병의 특성상 치료적 탐색 임상시험이 치료적 확증임상시험과 임상시험의 형태 및 목적이 유사한 경우에는 치료적 확증임상시험을 종양반응률 등과 같은 대리결과변수(surrogate endpoint)를 이용한 임상시험으로 갈음할 수 있으며 장기 생존율 등의 최종 임상적 결과변수(clinical end point, outcome)를 이용한 치료적 확증 임상시험자료 제출을 조건으로 할 수 있다. 또한, 외국개발신약의 경우 신속한 가교자료제출을 조건으로 한다. 다만, 당해의약품의 동일 약리기전에 의하여 적응증을 추가하고자 하는 경우 또는 이미 허가받은 항암제와 주성분 및 적응증이 동일한 경우, 대리결과변수가 최종임상적결과변수와 밀접한 관련이 있다고 입증되는 경우에 한하여 대리결과변수를 이용한 치료적확증임상시험을 최종임상적결과변수를 이용한 치료적확증임상시험자료로 갈음할 수 있다.

바. 대체의약품 또는 치료법이 없거나 국내·외 임상시험 대상 환자수가 적어 치료적 확증 임상시험이 어렵다고 인정되는 적응증의 경우(예: 담도암 또는 보건복지부의 암발생 통계 중 담도암 수준보다 연평균 발생건수가 낮은 암) 치료적 탐색 임상시험자료로서 치료적 확증 임상시험자료를 갈음할 수 있다.

사. <삭제>

아. 생물학적동등성시험자료

「생물학적 동등성시험 관리기준」(식품의약품안전처 고시)에 적합하거나 시험방법 및 평가기준 등이 과학적·합리적으로 타당성이 인정되는 자료

7. 외국의 사용현황 등에 관한 자료

당해 의약품의 유용성에 대한 판단에 도움을 줄 수 있도록 각 국가의 사용현황에 관한 자료로서, 시판허가일자, 원료약품 및 그 분량, 효능·효과, 용법·용량, 사용상의 주의사항, 저장방법 및 사용(유효)기간 등을 확인할 수 있는 자료와 각국의 의약품집 등의 수재 및 사용현황 조사자료 및 기타 안전성·유효성 과 관련된 각국의 조치내용 등 최신의 정보가 첨부된 자료

8. 국내 유사제품과의 비교검토 및 당해 의약품의 특성에 관한 자료

기존의 유사효능 의약품(수입품 포함)과 원료약품 및 그 분량, 효능·효과, 용법·용량, 사용상의 주의사항 등의 비교표를 작성하고 약리효과, 부작용 또는 안전성 등에 있어서 특징이나 결점 등을 비교 검토한 자료.

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'치료기회 확대 vs 환자 안전'…의약품 조건부허가 딜레마 (연합뉴스 기사 2016.10.04.)

"규제 완화는 임상 시험 단계마다 통과되지 못할 가능성이 큰 제약회사에는 이익이 되지만, 안전하고 효과적인 의약품으로 치료받을 권리가 있는 환자들에게는 매우 위험하고 심각한 정책"이라며 "안전이 확인되지 않은 약이 출시돼 국민안전을 위협할 가능성이 커진다"고